发布日期：2026-07-26 02:41点击次数：98
2026 年 7 月 23 日泰安护角胶，Science联 Retraction Watch 接连发布两篇重磅调查，揭开了起被隐瞒的基因编辑疗致女童死亡事件 ——
在上海交通大学医学院附属新华医院，名 6 岁女孩接受了全球例脑部碱基编辑人体试验，7 天后死亡。医院伦理委员会认定，死亡与疗「肯定相关」。
这项疗法由医学院松江研究院资研究员仇子龙团队研发，过去年多，这起死亡事件从未对外公开。
2026 年 2 月，这项疗法相关的临床前研究仍正式发表于期刊Nature上。论文没有提到已有名儿童接受了这项疗并死亡，也没有披露动物实验中已经出现猕猴肝肾损伤。
女童属接受采访时提及，在预投稿的论文中，致谢了女童的基因数据及属出资，但发表版本被删除，女童疗费由父母自筹，约 86 万美元（约人民币 600 万元）。
图源：Science
女孩与「全球例脑部碱基编辑人体试验」
2025 年 3 月 23 日，6 岁的女孩小美（化名）跟随父母住进了上海交通大学医学院附属新华医院的儿科病房。
次日，她即将接受项前所未有的疗：通过向脑脊液注入携带碱基编辑器的病毒载体，修复她脑细胞中的 CHD3 基因突变。
如果成功，她可能成为世界上个接受脑部碱基编辑疗的人。
两年前，小美的父母发现，4 岁的小美在语言，书写和画画等面，都比同龄的孩子慢，还出现些指向自闭症的行为特征。在随后的检查中，小美被确诊了种其罕见的经发育 —— Snijders Blok-Campeau 综征。
这种由 CHD3 基因突变引起。CHD3 编码的蛋白参与染质重塑，该基因出现异常时，可能影响大脑发育，致语言发育迟缓、智力障碍、肌张力低下和孤症样行为。全球已知患者仅 237 人。
CHD3 基因的致病突变分很多种，包括错义、移码、缺失等，而小美的 CHD3 基因，只有个 DNA 碱基出现了错误：原本应该是 C 的位置变成了 T，致 CHD3 蛋白的 1025 位氨基酸由精氨酸变成氨酸，即 R1025W 突变。
R1025W 突变 图源：Nature
为了修复单碱基突变，研究团队为小美设计了种腺嘌呤碱基编辑器，把 Cas9 改造成只切条链的切口酶，并在上面融了个腺苷脱氨酶，sgRNA 定位到目标序列后，脱氨酶会对特定的碱基进行化学修饰，把腺嘌呤 A 转化为肌苷 I，细胞在复制或修复 DNA 时，会把肌苷当作鸟嘌呤 G 读取，于是原本的 A·T 碱基对终被改写为 G·C。
腺嘌呤碱基编辑器 图源：Nature
相比传统的 CRISPR，碱基编辑不需要切断 DNA 双链，就不会出现大片段丢失，染体易位等情况。也不需要额外提供段外源 DNA 作为修复模板，直接改写某碱基。
在发表于Nature的论文中，仇子龙研究团队构建了携带和小美相同的 CHD3 突变的小鼠。碱基编辑后，小鼠大脑中的 CHD3 蛋白水平有所恢复，部分社交、认知和运动异常也得到。
小鼠脑区 CHD3 荧光信号恢复 图源：Nature
从小鼠实验的结果来看，这项技术充满希望。
危险注射
的确，碱基编辑技术的风险，不来自编辑技术本身，而来自于怎么把它送进大脑。
上述的碱基编辑器体积太大泰安护角胶，法再用传统的腺相关病毒（AAV）递送式，研究人员只能将编辑器拆成两半，分别装入两种病毒。只有当两个病毒同时进入同个经细胞，两半编辑器才能重新拼接并开始工作。
这意味着，若要成功实现编辑，需要注射比传统基因编辑技术剂量的病毒。
AAV 虽然不会像普通病毒样大量复制，但它并非害，AAV 仍会激活人体疫系统，引发小板减少，肝肾损伤等疫。过去多项基因疗试验中，已经出现过患者因剂量 AAV 引发严重疫反应而死亡的案例。
2020 年至 2021 年，在针对 X 连锁肌小管肌病的 ASPIRO 试验中，研究人员以剂量 AAV8 载体向患儿全身递送 MTM1 基因。终有 4 名受试者死亡 图源：The Lancet
而在小美接受疗前，动物实验中已经出现了危险信号。
Science的调查报告称，2025 年 2 月，在小美正式接受疗前，仇子龙团队的猕猴毒理学报告已经显示，接受疗的 4 只猕猴均出现中度至重度肝损伤，其中只剂量组猕猴还出现肾损伤。
根据上海杨浦区卫健委的文件，医院伦理委员会在审阅这份猕猴毒理学报告之前（报告日期 2 月 17 日），就已经批准这项临床试验（批准日期 1 月 2 日）。并没有审阅这份猕猴毒理学报告。同时也没有任何研究人员或医生提前告知小美父母，这项疗可能存在的死亡风险。
2025 年 3 月 24 日，医生通过腰椎穿刺，将携带碱基编辑器的剂量 AAV9 载体注入小美的脑脊液。
三天后，她开始发热，长时间法排尿，小板下降，出现了《知情同意书》上的症状。
紧接着，她肾迅速恶化，被入了 ICU，二天，小美去世。
医院伦理委员会随后召开紧急会议，认定她的死亡与实验疗「存在明确关联」，死因为栓微管病 —— 这正是剂量病毒载体可能引发的种严重疫反应。
但这起死亡并未被公开。该研究的临床试验登记页面长期仍显示为「正在招募」。
图源：medpath.com
2026 年 2 月，仇子龙研究团队与这项疗相关的论文正式发表于Nature。
图源：Nature
论文宣称，这项研究可以修复出生后的大脑中的单碱基变异，并可能恢复部分蛋白表达和经。但是，论文中仅展示了该项疗在小鼠和猕猴中的实验数据。
同时，论文也明确承认，双 AAV 系统存在重组不、病毒载量过和中枢经系统递送困难等问题。从小鼠实验跨越到人体临床仍存在多重障碍，仍法为人体确定安全剂量。
在论文发表后，有媒体将这项研究称为罕见病庭的「缕曙光」。些患儿长看过报道后，表示希望自己的孩子也能接受类似疗。
图源：网络
由患者庭出资并动的研究
这起事件还有个不同寻常之处 ——这项疗的研发费用主要由小美的庭承担。
小美确诊后，父母加入了个经发育障碍患儿长的私人微信群。群里的长会分享国内外正在开展的实验疗。
2023 年 7 月泰安护角胶，泡沫板橡塑板专用胶名长在群里转发了仇子龙的场讲座。小美父母了解到仇子龙长期研究自闭症，并积动相关的基因疗法。
图源：上海交通大学
于是，小美的父亲主动给仇子龙发送了封邮件，并附上了女儿的病历。他在邮件中表示自己知道研发基因疗需要复杂实验和巨额资金，但庭「愿意并有能力承担这些费用」。
13 分钟后，仇子龙回复了这封邮件，并邀请他到研究所面谈。
次见面时，双便拍即：小美父母说他们并不是想单纯资助项学术研究，而是希望能够真的疗自己的女儿，而仇子龙也表示，如今碱基编辑技术正在接近个「临界点」，团队已经具备将其向临床的条件。
很快，随着小美父母把钱汇入，设计碱基编辑器，制备 AAV 病毒载体，以及承担猕猴实验的公司都拿到了经费，项目开始运转。
图源：Science
2024 年 4 月，小美父亲与负责具体实验的研究员杨侃（仇子龙的学生）继续商谈费用，杨侃向他解释为什么项目花掉比原先洽谈的多的钱，小美父亲在录音里说：「我压力有点大。」
两人讨价还价。终，分多次向杨侃的个人账户入约 13 万美元（约人民币 90 万元）。
小美父亲表示，仇子龙本人没有开口要过钱，但自己每隔几个月去他办公室、餐厅或里拜访，每次都自己买单，并送过多部 iPhone、台 iPad 和箱茅台。
据Science报道，终小美为该项目支付了 86 万美元，资金主要来自夫妻二人的积蓄以及亲友的借款。
小美死亡后，杨侃返还了前述的 13 万美元。
约翰斯 · 霍普金斯大学生物伦理学 Jeremy Sugarman 指出，属自费研发个化疗法在上并不罕见，真正的问题在于形式 ——
望的父母直接向研究人员个人支付大额款项，在美国会被视为「不当引诱」。
论文中的疑点
虽然仇子龙的公司为这项试验购买了保险，但小美去世后，其属称，他们没有得到任何赔偿；不过小美父母表示，他们确实没有提出赔偿要求；只是怪自己当初没有问多问题，也过于相信仇子龙的。
但是，小美父母迫切的诉求，是要求撤回或至少重新审查那篇发表在Nature论文，以「多孩子遭受痛苦，让我们的和泪白流」。
而在Science的调查中，这篇已经发表的Nature论文中确实存在着些疑点 ——
其：论文中有张关键的图，两只猕猴接受 AAV9 注射后的脑片，用于证明有多少碱基编辑器能够进入猕猴大脑。开始的投稿版本中，没有设置未经疗的对照样本，因此法确认图中的红信号究竟来自编辑器，还是抗体非特异染或背景。
同行评审后，研究团队才补上了阴对照。但图像完整 Mike Rossner 指出：对照组似乎和处理组不是同时间处理的，显微镜参数也不样。
图源：Science
其二：小美父母看到的早期预投稿的稿件包含小美及其父母的遗传信息，致谢中感谢了小美庭的「参与和支持」；终的接收版本则删除了这些内容。调查还称，原先由庭出资完成的小鼠实验似乎被重新做了遍。原审稿人 Campeau 表示，自己批准修改稿时，并没有意识到实验数据发生了如此大范围的替换。
其三：论文没有提到与同疗法相关的猕猴毒理实验中泰安护角胶，4 只接受疗的猕猴均出现中度至重度肝损伤，其中 1 只还出现肾损伤；也没有披露，名患者已接受相关疗并死亡。Nature表示，在论文审稿和发表期间，期刊并不知道女孩的死亡以及医院受到处罚。
截至本文完稿前，这篇论文尚未撤回，也没有公开信息显示相关原始图像和数据已经接受立复核。仇子龙、上海交通大学及新华医院均未回应Science记者的多次置评请求。
*该报道仅为 Science 与 Retraction Watch 的立调查，相关指控尚未经过国内监管部门、校立调查核实；涉事研究人员、医院未接受媒体采访，完整事实仍有待官调查结果。上，罕见病庭自费动个体化实验基因疗，本身就是全球生物伦理持续争论的难题。
2018 年贺建奎事件后，全球都收紧了基因编辑的伦理规则，甚至在 2018 年，仇子龙是公开签署联名信谴责贺建奎的百余位科学之。他向媒体表示，那个项目视了生物医学伦理原则，在未证明安全的情况下对人体做实验。
图源：Science
小美接受的则是以疗为目的的体细胞基因编辑，理论上不会遗传给下代，项目也经过了医院伦理审查，这与曾经的贺建奎事件不相同。
但小美的悲剧仍然在拷问着我们：
小美当时处于已知患者中症状相对较轻的端，她能够上幼儿园、参加跑酷课程，这种非致命的基因编辑疗是否要？
研究者是否向受试者庭完整说明了动物实验中的所有证据？
以及当项实验疗由患者属出资，在信息不对等的情况下，他们该如何衡量疗进的要？
时间线梳理 ——
2023 年 3 月
小美被诊断为 CHD3 基因突变致的 Snijders Blok-Campeau 综征
2023 年 7 月
小美父亲次联系仇子龙，表示愿意承担基因疗研发所需费用，仇子龙邀请夫妇到研究所面谈。
2023 年下半年
小美支付研究费用，项目启动
2025 年 1 月
新华医院伦理委员会批准临床试验
2025 年 1 月
仇子龙向小美长展示投稿《Nature》的论文
2025 年 2 月
猕猴毒理报告完成，接受疗的 4 只猕猴均出现中度至重度肝损伤
2025 年 3 月 23 日
小美及其属签署知情同意书
2025 年 3 月 24 日
小美接受疗
2025 年 3 月 31 日
小美出现多种并发症，随后死亡
2025 年 9 月
新华医院受到行政处罚 上海杨浦区卫生部门认为医院未充分履行试验监管责任，也未将研究按商业申办项目登记，对医院罚款约 3600 美元。负责临床工作的医生被约谈。
2026 年 2 月
相关动物实验论文在 Nature 发表
2026 年 4 月
小美属向上海交通大学校投诉，学校回复称，不对仇子龙采取行动，称支付给杨侃的钱属于「研究服务费」，并称 Nature 论文与庭资助的实验「没有关系」；杨侃因相关行为受到警示谈话
2026 年 6 月
小美属给 Nature 发送投诉信，要求撤稿，Nature 主编回应称，这些伦理问题不属于数据完整审查范围，应由大学处理
2026 年 7 月 23 日
Science 发布调查报告：《Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death》，小美的死亡及其背后的临床、监管、资金和论文发表争议次被系统公开。
参考来源：
1.https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public#
2.https://www.science.org/content/article/four-takeaways-our-investigation-hidden-gene-editing-death
题图来源：图虫创意
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