昌平实验室/北京大学魏文胜教授团队6月10日发布枣庄海绵胶，该团队研发的RNA编辑技术LEAPER在疗杜氏肌营养不良症（简称“DMD”）这严重遗传罕见病中取得先成果。这是我国原创RNA编辑技术次进入临床研究，也是上次将RNA编辑应用于DMD疗。该技术与应用两项重要成果同期发表于当日上线的学术期刊《细胞》。
研究概览。（昌平实验室供图）
据介绍，DMD系基因突变引起，症状为进行肌肉萎缩和运动丧失。患者常在儿时发病，逐渐丧失行走能力，多数因呼吸或心力衰竭早逝。我国DMD患者数量位居世界前列枣庄海绵胶，现有疗法仅能部分延缓进展，法逆转病程。
“针对这难题，团队基于LEAPER平台开发了‘RNA外显子跳跃技术’。”魏文胜介绍，LEAPER系统元件会找到肌肉细胞里出错的DMD基因“图纸”，通过去除特定序列来恢复该基因的读码框，使细胞按照修正过的“图纸”重新生出正常的蛋白，让肌肉有机会再现活力。
据介绍，RNA编辑被认为是医学的重要发展向，保温护角专用胶在遗传病、经系统等重大疗域展现出广阔的应用前景。区别于传统技术路线，LEAPER技术需递送外源编辑酶，仅用段工程化设计的RNA分子，即可调动人体细胞内存在的关键酶，实现对目标RNA的编辑。
该技术的突破，有助于提升我国在核酸药物、基因疗等域的竞争力。
目前，团队已联上海交通大学等单位研制出候选药物“LE051”，3名接受疗的患儿在年随访期内均表现出显著、持久的运动。
昌平实验室主任谢晓亮院士表示，LEAPER平台的研发及应用是实验室以原创基础研究和技术开发持续动新药研制的缩影，希望这项技术为多重大患者带来福音。（记者 熊琳、修楠）相关词条:罐体保温 塑料挤出设备 钢绞线 超细玻璃棉板 万能胶
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